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5月12日，Sarepta Therapeutics宣布， 美国FDA咨询委员会专家以8：6的投票结果，支持 Sarepta 和罗氏（Roche）联合开发的基因疗法SRP-9001通过加速批准通道上市，治疗杜氏肌营养不良（DMD）患者。 FDA曾授予 SRP-9001 优先审评资格，PDUFA日期为2023年5月29日。
此 前，美国FDA生物制品评价和研究中心主任 Peter Marks 博士多次表示，利用加速批准通道是加快基因疗法上市速度的重要举措之一，尤其针对难于通过传统临床试验评估疗法的罕见疾 病。考虑到这是 在研的基因疗法首次试图通过加速批准通道上市 ，这一会议也得到业界的广泛关注。产业媒体指出，这一投票结果非常接近。虽然从结果看支持SRP-9001的加速批准，但我们也需要注意，FDA并不是必须听从委员会的建议。 这款药物最终获批与否， 监管决定日期是2023年5月29日揭晓答案。
Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示： “咨询委员会的结果对急需新疗法的患者群体极其重要。5月29日是我们的首要任务，我们将与美国FDA合作，完成对SRP 9001 BLA的审查。我们衷心感谢参加今天小组讨论的家属、临床医生、美国FDA主持人和委员会成员，以及所有在书面记录和公开听证会上提供意见和评论的人。”
SRP-9001 （ delandistrogene moxeparvovec ）是一款在研的基因疗法，旨在将SRP-9001输送到肌肉 组织，靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能成分。Sarepta负责SRP-9001的全球开发和制造。2019年12月，该公司与罗氏达成合作，共同开发SRP-9001，交易总额高达28.5亿美元。
SRP-9001此前曾获得FDA快速通道认定，在美国获得了罕见儿科疾病(RPD)认定，在美国、欧盟、瑞士和日本获得了孤儿药认定（ODD）。
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